基因治疗技术减缓了脑部疾病的发展

	携带正确基因的HSC的后代（通过慢性病毒载体的整合）散布至全身。 点击此处获得更多信息。

据11月5日的《科学》杂志报道说，法国、德国和美国的研究人员发现，一种将基因疗法与血液干细胞疗法相结合的策略可能成为治疗某种致命性脑部疾病的有用的工具。 在一则对监护2年之久的2名患者的前驱性研究中，一个国际性的研究团队用一种慢病毒载体将一种治疗性基因导入到患者的血细胞之中来减缓一种令人日益衰弱的脑部疾病的发作。这种疾病叫做X-连锁性肾上腺脑白质营养不良症（ALD）。 该疾病曾经出现在电影“Lorenzo’s Oil”中。ALD是一种严重的遗传性疾病，它是因一种叫做ALD的蛋白质的缺乏而引起的。该蛋白质与脂肪酸的降解有关。 罹患此病者的髓鞘在不断地丧失。髓鞘是包裹脑中神经纤维的保护层。 如果没有髓鞘的话，神经将失去其功能，导致患者身体和精神能力的日益丧失。 X-连锁的ALD是该类疾病中的最常见的形式，它在6-8岁的时候开始对男孩造成伤害，并通常在患者进入青春期之前死亡。 骨髓移植通常能够减缓该病的进程，但寻找到一个匹配的骨髓捐赠者可能深具挑战而且过程冗长，该术疗还有着相当大的风险。

在本研究中，病人的血液干细胞从患者的体内被分离出来，并在实验室中用一种慢病毒载体将一个具有功能的ALD基因拷贝导入到这些细胞之中以纠正其基因上的缺陷。 在这些患者接受了摧毁骨髓的治疗之后，人们接着把这些改良的细胞重新注入回这些患者的体内。 2年之后，健康的ALD蛋白仍然可以在这两位病人的血细胞中被探查到。 令人鼓舞的是，这两位患者的神经学症状得到了改善，而该治疗对疾病进展的延迟堪比骨髓移植疗法的效果。 尽管需要在更大群组的患者中进行研究，但这些结果表明，应用慢病毒载体的基因疗法（该慢病毒载体来源于丧失功能的人类免疫缺陷性病毒，即HIV）可能会成为治疗范围广泛的人类疾病的工具。

Article #10: "Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy with a Lentiviral Vector in X-Linked Adrenoleukodystrophy," by N. Cartier; S. Hacein-Bay-Abina; M. Vidaud; B. l'Homme; A. Fischer; M. Cavazzana-Calvo; P. Aubourg; L. Dal-Cortivo; L. Caccavelli at INSERM in Paris, France; N. Cartier; S. Hacein-Bay-Abina; M. Vidaud; B. l'Homme; A. Fischer; M. Cavazzana-Calvo; P. Aubourg at University Paris, Descartes in Paris, France; N. Cartier; C. Bellesme; N. Lahlou; P. Bougneres; P. Aubourg at Hopital Saint-Vincent de Paul in Paris, France; S. Hacein-Bey-Abina; L. Dal-Cortivo; L. Caccavelli; N. Mahlaoui; S. Blanche; A. Fischer; F. Lefrere; M. Cavazzana-Calvo at Hopital Necker-Enfants Malades in Paris, France; S. Hacein-Bey-Abina; L. Dal-Cortivo; L. Caccavelli; M. Cavazzana-Calvo at Groupe Hospitalier Universitaire Ouest in Paris, France; C.C. Bartholomae; M. Schmidt; I. Kutschera; U. Abel; C. Von Kalle at National Center for Tumor Diseases in Heidelberg, Germany; C.C. Bartholomae; M. Schmidt; I. Kutschera; U. Abel; C. Von Kalle at German Cancer Research Center in Heidelberg, Germany; G. Veres in Gainesville, FL; V. Kiermer at Nature Publishing Group in New York, NY; D. Mittlestaedt in San Diego, CA; M. Audit at Genosafe in Evry, France; E. Payen; P. Leboulch at Institute of Emerging Diseases and Innovative Therapies in Fontenay-aux-Roses, France; E. Payen; P. Leboulch at INSERM in Fontenay-aux-Roses, France; E. Payen; P. Leboulch at Universite Paris XI in Fontenay-aux-Roses, France; P. Leboulch at Brigham and Women's Hospital in Boston, MA; P. Leboulch at Harvard Medical School in Boston, MA.